新藥研發(fā)路徑抉擇
核心提示:“在國家把生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)定位為新興戰(zhàn)略產(chǎn)業(yè),在全球藥物研發(fā)國際化進(jìn)程已成大局的環(huán)境下,中國藥物創(chuàng)新之路該如何走?”SFDA藥品審評中心主任助理馮毅在“第三屆中國藥物創(chuàng)新論壇”上如是說。
主持人:SFDA藥品審評中心主任助理 馮毅
嘉 賓:
恒瑞制藥董事長 孫飄揚(yáng)
先聲藥業(yè)首席科學(xué)家 王鵬
賽諾菲全球研發(fā)副總裁 江寧軍
“在國家把生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)定位為新興戰(zhàn)略產(chǎn)業(yè),在全球藥物研發(fā)國際化進(jìn)程已成大局的環(huán)境下,中國藥物創(chuàng)新之路該如何走?”SFDA藥品審評中心主任助理馮毅在“第三屆中國藥物創(chuàng)新論壇”上如是說。
對此,在論壇上,本土企業(yè)與跨國藥企代表就當(dāng)今藥物研發(fā)面臨的問題及出路、如何進(jìn)行研發(fā)決策定位、科學(xué)管理藥物研發(fā)等進(jìn)行了深入探討。
主持人:制藥企業(yè)在新藥研發(fā)時,首先會面臨這樣的選擇——是做仿制藥(Me-too)還是中國首家?是做同類最優(yōu)(BIC,Best in class)、強(qiáng)仿藥(Fast Follow-one)還是全新創(chuàng)新(FIC,F(xiàn)irst in class)?請問各位所在企業(yè)的定位是什么?
孫飄揚(yáng):我們認(rèn)為,在新藥研發(fā)上,應(yīng)當(dāng)是40%來自BIC類,40%為Fast Follow-on,其余20%為FIC類。
恒瑞對市場情況、市場的開拓能力與風(fēng)險、自身創(chuàng)新能力、人才隊伍等一系列因素綜合考慮后,將新藥研發(fā)的戰(zhàn)略決策定位在Fast Follow-on上。
然而,從市場的角度來說,F(xiàn)ast Follow-on有一個問題,就是“它死你也死”、“它死哪塊你也死哪塊”,F(xiàn)IC因市場風(fēng)險較小成為更好的選擇,但對現(xiàn)階段的國內(nèi)企業(yè)而言難度較大。所以,處于創(chuàng)新初期的企業(yè)應(yīng)扎扎實實從Me-too開始,逐漸從事Fast Follow-on的工作,長期積累創(chuàng)新的經(jīng)驗后才有可能一步一步轉(zhuǎn)型到全新的創(chuàng)新。
王鵬:目前,先聲藥業(yè)的研發(fā)模式與機(jī)制定位將聚焦于創(chuàng)新藥物與首仿藥。實際上,我們內(nèi)部自研項目中有一半是Fast Follow-on,之所以作出這一決策,有兩點(diǎn)原因:第一,F(xiàn)ast Follow-on風(fēng)險較低,相對容易成功上市;第二,可以與中國的優(yōu)勢完美結(jié)合。表現(xiàn)在兩個方面:首先,到了臨床我們能夠?qū)ふ也町惢?,利用中國臨床研究低成本優(yōu)勢,在Ⅱ期臨床研究中開發(fā)差異化,一個藥或能成為Best in Class;其次,尋找新的適應(yīng)癥,比如輝瑞最近獲批的類風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎治療藥物Xeljanz,實際上對不少自身免疫性疾病都有用,當(dāng)我們已經(jīng)跟上去時,完全可以直接找新的適應(yīng)癥進(jìn)行申請,這也是與臨床結(jié)合。毫無疑問,F(xiàn)ast Follow-on是非常好的策略,當(dāng)然這并不是簡單的follow。
江寧軍:近年來,藥物研發(fā)產(chǎn)出呈逐年下降的趨勢,具體表現(xiàn)在臨床研發(fā)時間不斷延長、新藥獲批逐年下降、研發(fā)耗資快速上漲等。用量化形式來講,通常情況下,1美元的投資只能換來70美分的回報,顯然這是沒有人愿意做的。出路在哪?賽諾菲認(rèn)為是創(chuàng)新。因為仿制藥的利潤并不高,而重磅炸彈能為企業(yè)帶來高昂利潤。
主持人:新藥研發(fā)的特點(diǎn)是長周期、高投入、高風(fēng)險,如何加強(qiáng)新藥研發(fā)風(fēng)險管控?
孫飄揚(yáng):我們認(rèn)為,科學(xué)管控新藥研發(fā)的風(fēng)險就要確保新藥研發(fā)選題的科學(xué)性和研發(fā)管理決策的科學(xué)性。
為確保新藥研發(fā)選題的科學(xué)性,在靶標(biāo)選擇上,作為本土制藥公司,恒瑞會專注于中國發(fā)病率較高的疾病,尋找未滿足臨床需求的新靶點(diǎn),并充分理解靶標(biāo)的機(jī)理和疾病的關(guān)系。其次,進(jìn)行充分的信息調(diào)研、展開廣泛合作。比如在選擇糖尿病作為研發(fā)選題后,我們會從成熟的靶點(diǎn)到較新的、很新的,再到全新的靶點(diǎn)進(jìn)行循序漸進(jìn)的研究,形成較完整的管線產(chǎn)品。
在研發(fā)管理決策的科學(xué)性方面,一是在候選化合物上,我們注重候選化合物的質(zhì)量和尋求差異化。二是在臨床化合物的選擇上,臨床前評價為臨床試驗提供依據(jù),因此必須充分認(rèn)識動物實驗的優(yōu)勢和局限性,重視安全性評價,做到早期評價、早期淘汰;進(jìn)入臨床階段,恒瑞的感觸比較深,首先是適應(yīng)癥的選擇,有時不成功的適應(yīng)癥比成功的投入更大,所以這是決定將來藥物能否成功的重要因素,其次,如果安全有效性不確定,應(yīng)及時停止研發(fā)。(下轉(zhuǎn)7版
江寧軍:我們在決策時更關(guān)注醫(yī)學(xué)價值,關(guān)注中國發(fā)病率較高的疾病,力求尋找到?jīng)]有滿足臨床需求的新靶點(diǎn),以滿足尚未滿足的醫(yī)療需求。如今,創(chuàng)新對于藥企而言不是尋找新的藥物靶點(diǎn),而是證實靶點(diǎn)與疾病的相關(guān)性,并成功地把患者所需的新藥推向市場。
藥物研發(fā)必須考慮十大要素:所針對的疾病、患者的醫(yī)療需求、證實藥靶與疾病的相關(guān)性、深入了解相關(guān)的人體生理病理學(xué)、建立生物標(biāo)記物的研發(fā)策略、建立嚴(yán)密的臨床療效驗證試驗的計劃、個體化醫(yī)療的概念貫串始終、藥靶的可調(diào)控性、知識產(chǎn)權(quán)的評估以及研發(fā)和轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)人才的培養(yǎng)。
主持人:近年來,中國企業(yè)與跨國藥企的合作越來越多,各位如何看待二者在新藥研發(fā)上的合作?
孫飄揚(yáng):恒瑞在與學(xué)術(shù)機(jī)構(gòu)、醫(yī)療機(jī)構(gòu)的研究人員進(jìn)行合作時能發(fā)展新思路,將國內(nèi)的基礎(chǔ)研究轉(zhuǎn)化為具有顯著療效的藥物,充分利用國內(nèi)現(xiàn)有的平臺,實現(xiàn)產(chǎn)、學(xué)、研結(jié)合。新藥研發(fā)不是一個人的獨(dú)角戲,而是一場接力賽,需要各方面通力合作,建立互利合作的共生系統(tǒng)。
王鵬:由于國外早期項目過剩,而中國好項目不足,項目引進(jìn)型國際合作已成為先聲藥業(yè)增加新研發(fā)項目的主要策略之一。在國外早期項目中,我們可以在中國承擔(dān)部分工作一直做到臨床試驗,由于在本土開展臨床研究,中國市場即可作為我們的回報,雙方都有各自對對方的成功里程碑和銷售機(jī)制。但它一開始就是合作關(guān)系,不存在購買元素,這樣既能增加優(yōu)質(zhì)項目,同時還能提升自身能力。實際上,這兩年有一半的跨國藥企在與我們探討類似的合作,所以我認(rèn)為這是代表未來的主要模式。
另外,“百家匯”是先聲藥業(yè)新藥創(chuàng)新孵化基地,計劃接納大約100家海外創(chuàng)業(yè)型小企業(yè)到這里進(jìn)行創(chuàng)新,我們充分利用中國的成本優(yōu)勢,為創(chuàng)業(yè)型企業(yè)提供所有的公用開放平臺,注入中國創(chuàng)新藥物研發(fā)經(jīng)驗。同時,先聲牽頭組織PE、VC甚至與地方政府一起解決創(chuàng)業(yè)型公司的資金需求,開展前期大規(guī)模的工作,實現(xiàn)人才引進(jìn)與創(chuàng)新創(chuàng)業(yè)的共同目標(biāo)。
江寧軍:當(dāng)前,跨國企業(yè)其實也面臨嚴(yán)峻挑戰(zhàn)。國企可能有更多的資源去研發(fā)創(chuàng)新藥物,而大型跨國企業(yè)往往恰恰相反,有很多早期項目因沒有足夠的資源而無法推動新藥研發(fā)進(jìn)程。因此,我們逐步與中國公司、研究機(jī)構(gòu)進(jìn)行深入合作,以推進(jìn)一些早期項目。比如,今年賽諾菲中國研發(fā)中心聯(lián)合中國醫(yī)藥工業(yè)研究總院,研究我國首個罕見病領(lǐng)域的疾病診斷與治療,與中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院藥物研究所合作研發(fā)“新型抗凝血劑”等。
責(zé)任編輯:醫(yī)藥零距離
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