來源：江蘇基藥省標(biāo)銷售第一顧問 作者：郭新峰

一、入選品種來自哪里？

兒童用藥目錄將從以下數(shù)據(jù)庫中產(chǎn)生：

1、兒童專用產(chǎn)品：檢索國家食品藥品監(jiān)督管理局?jǐn)?shù)據(jù)庫，含有“小兒”批文有2627條，含有“兒童”批文有101條。以上合計(jì)2728個(gè)批文。

2、《09年國家醫(yī)保目錄》：相比于2004版醫(yī)保無論是化學(xué)藥還是中成藥板塊沒有提及兒童專用藥，2009版國家醫(yī)保目錄有所改進(jìn)，有13個(gè)化學(xué)藥為兒童專用“限兒童及新生兒使用”，有45個(gè)兒童專用中成藥，但相對(duì)整體目錄內(nèi)1140個(gè)西藥品種、987個(gè)中藥品種來說，絕對(duì)數(shù)量?jī)H58個(gè)品種，仍然較少。

最為致命的有2點(diǎn)：

⑴藥品名中含有“兒童”、“小兒”、“嬰幼兒”、“兒童用”、“小兒用”或“嬰幼兒用”等藥品需要單列，也就是另外增補(bǔ)。

⑵口服常釋劑型未包括兒童常見劑型，如溶液劑、糖漿劑、干懸浮劑、泡騰劑、口腔崩解劑、刻痕片、咀嚼片。兒童專屬藥物的低可獲得性致使我國兒童置于醫(yī)療保險(xiǎn)制度的盲區(qū)，間接地把兒童這一特殊群體排斥在醫(yī)療保險(xiǎn)制度之外，因此新版醫(yī)保目錄將會(huì)有更多兒童藥物納入醫(yī)保范圍，尤其會(huì)進(jìn)一步放寬口服常釋劑型的覆蓋劑型。

1、西藥品種 

 2、中成藥品種 

 3、《國家基本藥物目錄（2012年版）》

從基本藥物目錄的角度分析，相比于2009版基藥目錄，2012版中不僅在化學(xué)藥中增加了小兒復(fù)方氨基酸注射液，實(shí)現(xiàn)了兒童專用藥零的突破，中成藥中的專用藥也從09版中的1種增加至9種，有兒童“用法用量”信息的從9種增加至22種，覆蓋了內(nèi)科、外科、骨傷科用藥，同時(shí)注明了具體劑型和規(guī)格信息。

2012年版基藥中收錄520個(gè)品種，“化學(xué)藥品和生物制品”317種，其中藥品說明書中有兒童“用法用量”信息的藥品171種，占該類藥品總數(shù)的53.9%；收錄中成藥203種，藥品說明書中有兒童“用法用量”信息的藥品22種，占中成藥藥品總數(shù)的10.8%，相比于09版均有大幅增加。此外2012年版另一個(gè)顯著特點(diǎn)就是注明了每種藥品的具體劑型和規(guī)格信息，這樣將更利于兒童用藥安全，而09版注明的藥品口服劑型概括為“口服常釋劑型”，并未注明具體劑型和規(guī)格。

 2012年版基本藥物目錄充實(shí)了兒童專用藥品、劑型和規(guī)格，包括了所有兒童用的國家免疫規(guī)劃疫苗。目錄中可用于兒童的藥品近200種，其中，兒童專用劑型、規(guī)格70余個(gè)，涵蓋顆粒劑、口服溶液劑、混懸液、干混懸劑等適宜劑型，一定程度上可以緩解兒童用藥不足的需求。

 4、世界衛(wèi)生組織第4版《世衛(wèi)組織兒童基本藥物標(biāo)準(zhǔn)清單》

 共收錄了317個(gè)藥品（含21個(gè)疫苗）。對(duì)應(yīng)我國2009版醫(yī)保內(nèi)兒童用藥由單一的社保乙類藥物組成，而且藥物種類匱乏，藥品品種數(shù)嚴(yán)重不足，其與WHO的清單不到10種藥物重疊?？梢钥闯鑫覈鴥和盟幠夸洕摿薮?。

 5、兒童兼用劑型、劑量的產(chǎn)品也會(huì)適當(dāng)增補(bǔ)。如栓劑、滴劑、糖漿劑、溶液劑、糖漿劑、顆粒劑、干混懸劑、泡騰劑、口腔崩解劑、刻痕片、咀嚼片和包衣片等最小劑量的成人劑型。

 6、增加兒童適應(yīng)癥和用法用量的藥品。

 由此推測(cè)：第一版兒童藥物目錄或以《國家基本藥物目錄（2012年版）》和《世衛(wèi)組織兒童基本藥物標(biāo)準(zhǔn)清單》為藍(lán)本，收錄產(chǎn)品或超過200種，其中包含70多種兒童專用藥品，其余130種為兒童兼用藥品；西藥約120種，中成藥約80種。

二、兒童定義及兒童用藥缺乏的世界難題

 1、14周歲以下屬于兒童

 《兒童權(quán)利公約》由聯(lián)合國1989年11月20日大會(huì)通過，是有史以來最為廣泛認(rèn)可的國際公約。中國于1992年批準(zhǔn)了《兒童權(quán)利公約》。國際《兒童權(quán)利公約》界定的兒童系指18歲以下的任何人。18歲只是個(gè)法律范疇，在我國，不滿18周歲都是“未成年人”。

 社會(huì)和人們公認(rèn)兒童的年齡段為0～14歲，因?yàn)榇祟惾巳憾际钦帉W(xué)齡前和小學(xué)階段，而且年齡比較幼小。根據(jù)我國的法律規(guī)定，不滿1周歲屬于嬰兒，1周歲以上不滿6周歲屬于幼兒，6周歲以上不滿14周歲屬于兒童。

 2、短缺的兒童用藥

 盡管兒童藥有著龐大的市場(chǎng)，同時(shí)伴隨著前述的多方因素整個(gè)規(guī)模仍有望快速成長(zhǎng)，但是受制于兒童藥物使用對(duì)安全性要求高、新產(chǎn)品不容易被市場(chǎng)接受以及藥企投入回報(bào)周期長(zhǎng)等問題，兒童藥產(chǎn)業(yè)現(xiàn)狀仍然處于初級(jí)水平，可以說是生存在成人用藥的陰影之下。

 當(dāng)前，我國兒童用藥適宜品種少、適宜劑型和規(guī)格缺乏、藥物臨床試驗(yàn)基礎(chǔ)薄弱、不規(guī)范處方行為和不合理用藥等問題仍比較突出，亟待解決。

 ⑴兒童藥品少：我國現(xiàn)有兒童2.2億，占全國總?cè)丝诘?6.6%，每年就診人數(shù)超過3億人次；6000多家藥廠，專業(yè)化兒童藥生產(chǎn)企業(yè)僅30多家；在我國3500多種藥物制劑品種中，專供兒童使用的卻僅有70多種，僅占2%。截至到2015年6月我國藥品批文共有18萬余條，其中專用于兒童的藥品（指通用名中有明確包含兒童或者小兒用藥的藥品）批文僅3100余條，涉及品種400多個(gè)。3100余條批文中，超過六成為中成藥，400多個(gè)品種超過八成為中成藥，從劑型的角度看顆粒劑等口服劑型占主導(dǎo)地位。相比于兒童藥市場(chǎng)規(guī)模占到全國總體醫(yī)藥市場(chǎng)規(guī)模的近10%，2014年年底，我國兒童用藥市場(chǎng)達(dá)582億元(不包括保健品)，預(yù)計(jì)2015年，兒科藥品將超過600億元。兒童患者占我國總患病人口的20%，兒童藥占我國整個(gè)醫(yī)藥市場(chǎng)的10%，20%的人口只有2%的藥物可供使用，這兩個(gè)數(shù)據(jù)之間有很大的落差。

 有資料表明，國內(nèi)醫(yī)藥市場(chǎng)現(xiàn)有3500多個(gè)品種中，90%的藥品無適用于兒童的劑型，其中寫明供兒童使用的只有70多種。我國兒童用藥中，約有50%左右是以成人用藥減半對(duì)兒童使用，有80%的患兒家長(zhǎng)表示，自己曾給孩子服用過減少分量的成人藥。許多藥品沒寫是否適用于兒童，不良反應(yīng)也不明確。很多時(shí)候兒科醫(yī)生往往是憑經(jīng)驗(yàn)治病開藥。我國兒童用藥有50%是超說明書用藥的。兒童不合理用藥直接導(dǎo)致不良反應(yīng)發(fā)生率居高不下，兒童用藥不良反應(yīng)發(fā)生率約12.9%，其中新生兒用藥不良反應(yīng)發(fā)生率更高達(dá)24.4%。

 由于缺乏兒童專用藥，兒科醫(yī)師只能憑借臨床經(jīng)驗(yàn)用藥，將成人劑量進(jìn)行調(diào)整，處方中經(jīng)常出現(xiàn)“半片、1/4片”的用量描述，常常“靠手掰、用刀切、磨粉、稱重”來掌握兒童用藥的適宜用量，帶來很多不便。北京兒童醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任方方說，以抗癲癇藥利必通（拉莫三嗪）為例，藥品規(guī)格是50mg一片，一個(gè)10kg的孩子，起始劑量為1.5mg，大約是藥片規(guī)格的三十分之一。“讓家長(zhǎng)把一個(gè)藥片掰成三十分之一，這幾乎不可能。”此外，一些貴重藥品由于缺少兒童適宜規(guī)格，每次將成人劑量的包裝重新拆分，又增加藥品費(fèi)用和家庭負(fù)擔(dān)。

 ⑵世界難題：兒童用藥缺乏，并不是我國特有的問題，而是世界各國的普遍現(xiàn)象。據(jù)報(bào)道，英國早在上世紀(jì)90年代就推出了《英國國家處方集》(兒童版)，每隔半年更新一次；世界衛(wèi)生組織2007年發(fā)布第一版《世衛(wèi)組織兒童基本藥物標(biāo)準(zhǔn)清單》，目錄中包括272個(gè)品種，25大類藥品，劑型加規(guī)格一共是456種。2010年第3版共收錄了272個(gè)藥品（含21種疫苗），2013年第4版共收錄了317個(gè)藥品（含21個(gè)疫苗）。在美國，目前30%的兒童藥獲得美國食品藥品管理局的批準(zhǔn)。市面上常用的劑型以溶液、糖漿、微量口服粉末或顆粒等為主，劑量好掌握，使用也很方便，有效提高了兒童用藥的安全性。值得一提的是，在保障藥效的前提下，美國還鼓勵(lì)兒童藥口味多樣化，比如可將藥調(diào)劑成水果味。

 ⑶藥企研發(fā)兒童專用藥積極性不高：研發(fā)成本高、難度大、定價(jià)低廉，企業(yè)獲利有限

從藥物研發(fā)角度來說，更加適合兒童藥劑型選擇是企業(yè)目前面臨嚴(yán)峻的問題。新生兒首選是栓劑，嬰幼兒首選滴劑和糖漿劑，兩到五歲兒童選擇溶液劑、糖漿劑、懸浮劑、泡騰劑，六到十一歲的兒童應(yīng)選擇口腔崩解劑、刻痕片、咀嚼片和包衣片。

 兒童藥品市場(chǎng)小眾，市場(chǎng)蛋糕小，而制作工藝比較復(fù)雜。比如，兒童喜用水劑、散劑，口感要香甜，需要添加輔料，工藝相對(duì)復(fù)雜，新藥研發(fā)費(fèi)用大，生產(chǎn)成本較高。說服公眾接受兒童藥物的臨床試驗(yàn)，需要一個(gè)宣傳溝通的過程。誰都擔(dān)心孩子成為‘小白鼠’?？墒?，如果不進(jìn)行臨床試驗(yàn)，孩子們用藥風(fēng)險(xiǎn)更大。

 兒童藥品按照成人藥品價(jià)格標(biāo)準(zhǔn)定價(jià)，導(dǎo)致藥品價(jià)格經(jīng)常低于生產(chǎn)成本；兒童用藥往往僅是成人用量的1/10～1/3，按照差比價(jià)規(guī)則的定價(jià)方式，價(jià)格僅為成人藥品價(jià)格的一個(gè)零頭，企業(yè)生產(chǎn)沒有積極性，臨床就無藥可用。

 三、九大利好政策紛至沓來

 針對(duì)兒童藥產(chǎn)業(yè)存在的多方面問題，國家自2003年開始明顯加大了支持力度，出臺(tái)的多個(gè)文件中均提及兒童藥的發(fā)展，政府的關(guān)注度提高有望為兒童藥企創(chuàng)造更寬松的競(jìng)爭(zhēng)環(huán)境，推動(dòng)更多的資源進(jìn)入市場(chǎng)。

 1、2003年國家食品藥品監(jiān)督管理局《藥物臨床實(shí)驗(yàn)質(zhì)量管理規(guī)范》，正式將兒童納入藥物臨床實(shí)驗(yàn)對(duì)象。

 2、2004年衛(wèi)生部《抗菌藥物臨床應(yīng)用指導(dǎo)原則》，對(duì)兒科預(yù)防、新生兒患者、小兒患者的抗菌藥物的應(yīng)用提出注意事項(xiàng)。

 3、2010年衛(wèi)生部《中國國家處方集》（2010年）》，該處方集所遴選的藥品品種涵蓋了國家基本藥物目錄、國家醫(yī)保藥品目錄中的全部藥物和其他一些常用藥物,兼顧兒童臨床常見病、多發(fā)病及重大、疑難、復(fù)雜疾病搶救、治療的需要。

 4、2011年衛(wèi)生部《關(guān)于加強(qiáng)孕產(chǎn)婦及兒童臨床用藥管理的通知》，要求建立兒童藥物遴選制度，盡可能購進(jìn)兒童專用藥品和劑型；加強(qiáng)兒童兒科的臨床診療指南，兒童藥物不良反應(yīng)的防治。必須嚴(yán)格掌握兒童用藥的藥物選擇、給藥方法、劑量計(jì)算、藥物不良反應(yīng)及禁忌證等，避免或減少不良反應(yīng)和藥源性損害。

 5、2012年《國家基本藥物處方集（化學(xué)和生物制品2012年版）》針對(duì)性增加兒童科學(xué)診療、合理用藥的專項(xiàng)內(nèi)容；《國家基本藥物臨床應(yīng)用指南（中成藥2012年版）》特別強(qiáng)化了兒童藥品適宜劑型、規(guī)格的使用。

 6、2013年《中國國家處方集：化學(xué)藥品與生物制品卷（2013兒童版）》進(jìn)一步加強(qiáng)兒童藥物和抗感染藥物臨床應(yīng)用管理，規(guī)范醫(yī)務(wù)人員用藥行為，推進(jìn)臨床合理用藥，保障兒童和感染性疾病患者用藥安全。

 7、2014年《關(guān)于保障兒童用藥的若干意見》指出：在保障生產(chǎn)供應(yīng)方面，對(duì)兒童用藥價(jià)格給予政策扶持。按規(guī)定及時(shí)將兒童適宜劑型、規(guī)格納入基本醫(yī)療保險(xiǎn)支付范圍。優(yōu)先支持兒童用藥生產(chǎn)企業(yè)開展產(chǎn)品升級(jí)、生產(chǎn)線技術(shù)改造。建立短缺預(yù)警機(jī)制，對(duì)臨床必需、易短缺、用量小的藥品綜合采取價(jià)格、采購扶持及定點(diǎn)生產(chǎn)、儲(chǔ)備等方式確保供應(yīng)。

 8、2015年落實(shí)和細(xì)化《國務(wù)院辦公廳關(guān)于完善公立醫(yī)院藥品集中采購工作的指導(dǎo)意見》（國辦發(fā)〔2015〕7號(hào)，以下簡(jiǎn)稱7號(hào)文）的《國家衛(wèi)生計(jì)生委關(guān)于落實(shí)完善公立醫(yī)院藥品集中采購工作指導(dǎo)意見的通知》（國衛(wèi)藥政發(fā)〔2015〕70號(hào)，以下簡(jiǎn)稱70號(hào)文）帶來了招標(biāo)方面的利好。

 ⑴、兒童用藥將受扶持：優(yōu)先選擇符合臨床路徑、納入重大疾病保障、重大新藥創(chuàng)制專項(xiàng)、重大公共衛(wèi)生項(xiàng)目的藥品，兼顧婦女、老年和兒童等特殊人群的需要。

 ⑵、兒科品種直接掛網(wǎng)采購：婦兒?？品菍＠幤窌翰涣腥胝袠?biāo)采購的藥品。各省市自行確定目錄，國家衛(wèi)計(jì)委不再制定統(tǒng)一目錄。各地可參照國家衛(wèi)生計(jì)生委委托行業(yè)協(xié)會(huì)、學(xué)術(shù)團(tuán)體公布的婦兒?？品菍＠幤峰噙x原則和示范藥品，合理確定本地區(qū)相關(guān)藥品的范圍和具體劑型、規(guī)格，滿足防治需求。

 9、2015年兒童節(jié)前夕，國家衛(wèi)生計(jì)生委兒童用藥專家委員會(huì)第一次全體委員會(huì)議在北京召開。會(huì)議傳達(dá)了國家衛(wèi)生計(jì)委關(guān)于成立國家衛(wèi)生計(jì)生委兒童用藥專家委員會(huì)的通知，公布了國家衛(wèi)生計(jì)生委兒童用藥專家委員會(huì)委員名單。與會(huì)專家針對(duì)中國兒童臨床用藥現(xiàn)狀，提出了兒童藥物發(fā)展的建議和意見。

 國家衛(wèi)計(jì)委要求兒童用藥專家委員會(huì)在年底拿出一份兒童基本藥物候選清單，而入選國家兒童基本藥物候選清單對(duì)藥企來說意味著一張通行證。