國(guó)家重大新藥創(chuàng)制專項(xiàng)“十三五”實(shí)施計(jì)劃近日在京獲得專家組審議通過(guò)。據(jù)權(quán)威人士透露，“十三五”期間醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)將研制30個(gè)新藥、研制并推動(dòng)20～30個(gè)化學(xué)藥及其高端制劑、研制20～30個(gè)臨床急需重要品種、突破10～15項(xiàng)重大核心關(guān)鍵技術(shù)、發(fā)展10～15項(xiàng)前瞻性新技術(shù)。這意味著，符合國(guó)情、具有特色的藥物創(chuàng)新體系及協(xié)同創(chuàng)新模式將逐漸形成。

近年來(lái)，獲批臨床的受理號(hào)數(shù)量逐漸增加。其中3類新藥的注冊(cè)申報(bào)直線上升。作為我國(guó)藥品開發(fā)主體類別，中水平過(guò)度申報(bào)的現(xiàn)象已現(xiàn)苗頭。在大力推動(dòng)藥物創(chuàng)新的國(guó)家戰(zhàn)略下，如何在畫地自限的困境中覺醒，發(fā)展真正的創(chuàng)新藥成為擺在產(chǎn)業(yè)面前的一道現(xiàn)實(shí)考題。

上海復(fù)旦張江生物醫(yī)藥股份有限公司執(zhí)行董事、副總經(jīng)理蘇勇博士告訴記者，“最重要的是轉(zhuǎn)變思維。藥物創(chuàng)新是一個(gè)包含著技術(shù)性、經(jīng)濟(jì)性等要素的經(jīng)濟(jì)學(xué)函數(shù)，鼓勵(lì)企業(yè)由仿制向創(chuàng)新轉(zhuǎn)變，不改變模式化的創(chuàng)新思維很難出好的成果。”

破路徑依賴

不可忽視的是，藥物創(chuàng)新的思路大部分仍然是仿制藥的研發(fā)邏輯。從2015年上半年藥品注冊(cè)申報(bào)的情況來(lái)看，國(guó)內(nèi)新藥申報(bào)共938個(gè)受理號(hào)，其中化學(xué)藥共871個(gè);中藥僅17個(gè)，且全是口服藥;治療用生物制品32個(gè)。新藥注冊(cè)量大，但自主創(chuàng)新的并不多。

專家認(rèn)為，3類新藥申請(qǐng)過(guò)度，雖滿足了臨床需求，但技術(shù)上應(yīng)嚴(yán)格與仿制藥看齊。

蘇勇博士則指出，“國(guó)家鼓勵(lì)創(chuàng)新最需要的是思考。如在國(guó)內(nèi)基礎(chǔ)研究尚不足以進(jìn)行批量原始創(chuàng)新的條件下，倡導(dǎo)me-too藥物的研發(fā)策略本身很符合國(guó)情，但若等到專利到期后才開始做，此時(shí)專利藥都降價(jià)了，me-too藥物要通過(guò)高價(jià)回收成本，時(shí)機(jī)錯(cuò)過(guò)了。”

況且，重復(fù)申報(bào)讓一個(gè)好的研發(fā)策略在實(shí)踐中面臨著很多問(wèn)題。蘇勇認(rèn)為，“目前藥品注冊(cè)面臨的大量積壓?jiǎn)栴}，本質(zhì)是因?yàn)檎嬲膭?chuàng)新太少。我認(rèn)為，有足夠創(chuàng)新度的項(xiàng)目一定是以全球市場(chǎng)為背景的，思維重塑與經(jīng)濟(jì)轉(zhuǎn)型都要反映創(chuàng)新。”

據(jù)悉，截止2014年12月底，CFDA已批準(zhǔn)的16738個(gè)藥品品種中，批文數(shù)量在50個(gè)以上的藥品有610個(gè)，雖然只占全部藥品品種的3.64%，卻占批準(zhǔn)文號(hào)總量的56.44%。同一藥品品種的注冊(cè)批文過(guò)度重復(fù)，而終端在銷的批文總體利用率較低。

復(fù)星醫(yī)藥集團(tuán)高級(jí)副總裁李東久表示，“若仍沿用跟蹤仿制的藥品開發(fā)策略，低水平的模仿只會(huì)進(jìn)一步消磨企業(yè)真正創(chuàng)新的毅力，破壞整個(gè)創(chuàng)新格局。我認(rèn)為，專注研發(fā)、高效創(chuàng)新是企業(yè)發(fā)展的動(dòng)力。”他介紹道，復(fù)星醫(yī)藥的研發(fā)投入2014年已占制藥業(yè)務(wù)收入的6%以上，在研項(xiàng)目達(dá)125個(gè)，其中7項(xiàng)注冊(cè)1.1類新藥，在研單克隆抗體藥物9個(gè)。從復(fù)星醫(yī)藥的研發(fā)模式來(lái)看，其走的路線就是科學(xué)家團(tuán)隊(duì)持股，發(fā)展創(chuàng)新基金，通過(guò)開放平臺(tái)與國(guó)內(nèi)外優(yōu)勢(shì)企業(yè)合作，提高創(chuàng)新的質(zhì)量。

合力推創(chuàng)新

從今年上半年獲批臨床的受理號(hào)數(shù)量來(lái)看，企業(yè)創(chuàng)新勢(shì)頭不減?？捎斜^人士認(rèn)為，“目前在國(guó)內(nèi)做藥物創(chuàng)新看不到出路。”

醫(yī)藥創(chuàng)新確實(shí)面臨著考驗(yàn)，但更多旗幟鮮明的觀點(diǎn)認(rèn)為，只有創(chuàng)新才能生存。“開發(fā)優(yōu)質(zhì)藥品會(huì)促進(jìn)原研藥降價(jià)，提升高品質(zhì)藥物的可及性。”百瑞鼎暉醫(yī)藥研究(北京)有限公司總經(jīng)理婁實(shí)此前表示，安全無(wú)效藥的成本實(shí)際上比高品質(zhì)藥品的實(shí)際支付的成本更多。

需要正視的是，不少企業(yè)對(duì)創(chuàng)新有沖動(dòng)，這也造成了藥品注冊(cè)申請(qǐng)的擁堵。主管部門通過(guò)增加編制、購(gòu)買服務(wù)、提高注冊(cè)申請(qǐng)費(fèi)用等措施來(lái)引導(dǎo)企業(yè)理性申報(bào)。“這些措施有積極的作用，但難以治本。”某藥企負(fù)責(zé)人表示，他們更希望通過(guò)高標(biāo)準(zhǔn)來(lái)提高門檻。如果按照一個(gè)品種10家企業(yè)生產(chǎn)就能滿足市場(chǎng)需求的話，很多地方的“一品雙規(guī)”招標(biāo)模式就會(huì)讓申請(qǐng)更理性。需要探討的問(wèn)題是，若10家之外的企業(yè)標(biāo)準(zhǔn)更高，怎么處理?為了避免擁堵，先報(bào)先審也是一個(gè)辦法，但后申報(bào)者比先申報(bào)者更優(yōu)怎么辦?這些都考驗(yàn)著改革智慧。

藥品審批上市后，要面對(duì)的還有招標(biāo)、入院和處方等環(huán)節(jié)的影響。專家稱，“應(yīng)根據(jù)藥品特性、市場(chǎng)競(jìng)爭(zhēng)狀況和政府管理情況對(duì)藥價(jià)實(shí)行分類管理。由于專利藥和獨(dú)家品種等藥品在市場(chǎng)上缺乏競(jìng)爭(zhēng)，可采取國(guó)際慣用的談判方法。價(jià)格高用量大的藥品、多家生產(chǎn)的藥品通過(guò)市場(chǎng)調(diào)節(jié)使其回到一個(gè)合理的價(jià)格區(qū)間，既降低藥價(jià)，又保障藥品供應(yīng)?；诖?，同一通用名采取同一支付價(jià)。不同企業(yè)的不同品種，其服務(wù)、質(zhì)量、信譽(yù)等要素都交給市場(chǎng)、醫(yī)生、患者來(lái)選擇，同名品種按照價(jià)格高低分組中標(biāo)。”

下半年，若醫(yī)保支付價(jià)和仿制藥相關(guān)的價(jià)格管理辦法確定仿制藥價(jià)格根據(jù)逐次獲批的時(shí)間形成價(jià)格差，蘇勇判斷，“仿制藥的申報(bào)競(jìng)爭(zhēng)將更加激烈，一些中小企業(yè)將會(huì)更慎重地選擇產(chǎn)品申報(bào)。”