依照國(guó)務(wù)院日前印發(fā)的《衛(wèi)生事業(yè)發(fā)展“十二五”規(guī)劃》的要求，要以科技重大專項(xiàng)等科研計(jì)劃項(xiàng)目為依托，集成全國(guó)醫(yī)藥衛(wèi)生科技資源，探索建立以國(guó)家需求與任務(wù)為導(dǎo)向、聯(lián)合開放與資源集成的新型國(guó)家醫(yī)學(xué)科技創(chuàng)新體系。自2008年起開始推進(jìn)實(shí)施的“重大新藥創(chuàng)制”科技重大專項(xiàng)，對(duì)提升國(guó)內(nèi)新藥創(chuàng)制水平發(fā)揮著引領(lǐng)作用。 

“重大品種研發(fā)、關(guān)鍵技術(shù)研究的‘三重’課題，新藥研發(fā)的后補(bǔ)助課題以及企業(yè)新藥創(chuàng)新平臺(tái)都是‘十二五’新藥專項(xiàng)第三批課題部署，即2012年重點(diǎn)關(guān)注的課題。”參與了國(guó)家“重大新藥創(chuàng)制”科技重大專項(xiàng)實(shí)施方案及“十一五”、“十二五”實(shí)施計(jì)劃、《國(guó)家科技重大專項(xiàng)“十二五”（民口）發(fā)展規(guī)劃》等編制工作的北京藥理毒理研究所教授張永祥在10月20日于廣州舉行的2012年全國(guó)醫(yī)院藥學(xué)學(xué)術(shù)年會(huì)上指出，“十二五”新藥創(chuàng)制專項(xiàng)的經(jīng)費(fèi)在中央財(cái)政總投入中的比例預(yù)計(jì)較“十一五”時(shí)略有提高，其中在大品種、創(chuàng)新藥和孵化基地三方面增加明顯。

新型舉國(guó)體制

盡管眼下在不少領(lǐng)域有“舉國(guó)體制”優(yōu)劣的爭(zhēng)辯，但就科技創(chuàng)新，尤其是新藥創(chuàng)制來(lái)說(shuō)，國(guó)家“重大新藥創(chuàng)制”科技重大專項(xiàng)毋庸置疑是一個(gè)風(fēng)向標(biāo)。事實(shí)上，探索建立新型舉國(guó)體制，完善相關(guān)政策體系及保障是“十二五”新藥專項(xiàng)實(shí)施的原則之一。

據(jù)悉，目前中央財(cái)政資金已就“重大新藥創(chuàng)制”專項(xiàng)撥入90.69億元經(jīng)費(fèi)。2011年中央財(cái)政投入到新藥創(chuàng)制項(xiàng)目中的資金為12.71億元，今年則增長(zhǎng)到17.99億元。依照當(dāng)時(shí)的經(jīng)費(fèi)預(yù)算，2008~2020年“重大新藥創(chuàng)制”專項(xiàng)中央財(cái)政擬投入316億元，其他渠道1022.99億元。

“‘十二五’新藥專項(xiàng)獎(jiǎng)進(jìn)一步聚焦研發(fā)重大新藥的主攻目標(biāo)，緊密結(jié)合加快轉(zhuǎn)變經(jīng)濟(jì)發(fā)展方式、培育戰(zhàn)略性新興產(chǎn)業(yè)、服務(wù)醫(yī)藥衛(wèi)生體制改革、保障與改善民生的新需求，作出實(shí)質(zhì)性貢獻(xiàn)。”張永祥在分析“十二五”新藥專項(xiàng)總體發(fā)展思路時(shí)強(qiáng)調(diào)，“十二五”將更加突出創(chuàng)新能力的提高，更加突出新藥和藥品大品種科技內(nèi)涵的提升，更加突出企業(yè)創(chuàng)新主體建設(shè)，更加突出機(jī)構(gòu)創(chuàng)新。

重大專項(xiàng)是為了實(shí)現(xiàn)國(guó)家目標(biāo)，通過核心技術(shù)突破和資源集成，在一定時(shí)限內(nèi)完成的重大戰(zhàn)略產(chǎn)品、關(guān)鍵共性技術(shù)和重大工程。張永祥在演講中一再?gòu)?qiáng)調(diào)“時(shí)限”的問題，事實(shí)上我國(guó)歷史上實(shí)施的重大項(xiàng)目（如“兩彈一星”）及重大工程項(xiàng)目（青藏鐵路）往往對(duì)整體提升綜合國(guó)力起到至關(guān)重要的作用。“‘重大新藥創(chuàng)制’專項(xiàng)在‘十二五’期間要求必須突出重點(diǎn)。”張永祥指出，品種要?jiǎng)?chuàng)新和優(yōu)效并重，大品種須注重提高質(zhì)量和降低成本，平臺(tái)要體現(xiàn)技術(shù)先進(jìn)、資源支撐共享和優(yōu)質(zhì)服務(wù)，關(guān)鍵技術(shù)要以需求為導(dǎo)向、與大品種密切結(jié)合，孵化基地要推動(dòng)企業(yè)成為技術(shù)創(chuàng)新的主體。

企業(yè)課題居多

“‘重大新藥創(chuàng)制’專項(xiàng)是建設(shè)醫(yī)藥強(qiáng)國(guó)的重大戰(zhàn)略選擇。”張永祥回憶道，“‘重大新藥創(chuàng)制’專項(xiàng)可以從眾多專項(xiàng)中脫穎而出成功立項(xiàng)，主要出于兩個(gè)方面的考慮，一是為了維護(hù)國(guó)家安全和滿足社會(huì)的迫切需求——當(dāng)時(shí)市場(chǎng)上的新藥基本上均為進(jìn)口產(chǎn)品且價(jià)格昂貴，因此自行研發(fā)勢(shì)在必行；二是為了推動(dòng)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)跨越發(fā)展，避免同質(zhì)化競(jìng)爭(zhēng)對(duì)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的傷害。”

事實(shí)上，就目前“重大新藥創(chuàng)制”專項(xiàng)相關(guān)課題立項(xiàng)的情況看，由企業(yè)牽頭的課題數(shù)量已遠(yuǎn)超過由科研院所及大學(xué)牽頭的數(shù)量。

“近年新藥技術(shù)進(jìn)步明顯加快。”張永祥在會(huì)上指出，“更安全、更有效、更經(jīng)濟(jì)、更快速”是近年業(yè)內(nèi)對(duì)藥品研發(fā)提出的新要求，相關(guān)理論、觀念和技術(shù)也呈現(xiàn)出新趨勢(shì)：抗體、蛋白質(zhì)和多肽類藥品研發(fā)備受重視；RNAi藥物進(jìn)入新一輪的競(jìng)爭(zhēng)；干細(xì)胞作為一種新的藥物類別發(fā)展迅速，iPS作為新藥研究的新型細(xì)胞模型；新制劑、新釋藥系統(tǒng)仍然是最活躍、發(fā)展最快的領(lǐng)域之一；藥物重定位——產(chǎn)品二次開發(fā)趨勢(shì)日顯突出；藥物靶標(biāo)研究的藥企越來(lái)越多；個(gè)性化治療成效明顯；發(fā)展早期成藥性評(píng)價(jià)的新技術(shù)新方法受到重視；固定劑量的復(fù)方新藥成為研發(fā)重點(diǎn)之一；網(wǎng)絡(luò)藥理學(xué)將為研究開發(fā)多靶點(diǎn)藥物和揭示藥物作用機(jī)理提供新的思路和方法；基于模型的藥物設(shè)計(jì)也有望為新藥研究提供新思路和方法。