Daiichi Sankyo宣布美國FDA為其在研新藥DS-8201頒發(fā)了突破性療法認定。該藥物是一種靶向HER2的抗體藥物偶聯(lián)物（ADC），用于治療HER2陽性的局部晚期或轉(zhuǎn)移性乳腺癌，這些患者在使用曲妥珠單抗（trastuzumab）和帕妥珠單抗（pertuzumab）以及ado-trastuzumab emtansine（T-DM1）治療后疾病進展。目前還沒有FDA批準的用于該適應(yīng)癥的藥物。

乳腺癌是全球女性發(fā)病率最高的癌癥。約有五分之一的乳腺癌患者會過表達HER2，這是一種在癌細胞表面發(fā)現(xiàn)的酪氨酸激酶受體生長促進蛋白，與侵襲性疾病有關(guān)。很多腫瘤會進展到?jīng)]有獲批的靶向HER2的療法可用。而且，在曲妥珠單抗、帕妥珠單抗和T-DM1之后也沒有針對HER2陽性腫瘤的標準治療。這一領(lǐng)域還有巨大的醫(yī)療需求未被滿足。

DS-8201作為Daiichi Sankyo公司的主導ADC產(chǎn)品，是一款充滿潛力的藥物，有望填補這一空白。ADC是一類癌癥靶向藥物，它通過連接到單克隆抗體的接頭向癌細胞遞送細胞毒性化療（有效載荷），這些單克隆抗體可以結(jié)合癌細胞上的特異性靶點。DS-8201是一種智能化療，它含有人源化的HER2抗體，這些抗體通過一個四肽接頭與一種新型的拓撲異構(gòu)酶I抑制劑（DXd）有效載荷連接。它的設(shè)計在于在細胞內(nèi)釋放時增強細胞破壞，并減少細胞毒性有效載荷的全身暴露。

此次突破性療法認定是基于一項正在進行的1期臨床試驗結(jié)果。這項試驗旨在評估DS-8201的安全性、耐受性和初步療效。這項研究沒有發(fā)現(xiàn)劑量限制性毒性，也沒有達到最高耐受劑量。初步療效的結(jié)果在近期舉行的美國臨床腫瘤學會（ASCO）年會上發(fā)表過。此外，DS-8201還被FDA授予過快速通道資格。

“這項在HER2陽性轉(zhuǎn)移性乳腺癌中對DS-8201的突破性療法認定表明，當目前獲批的療法不能繼續(xù)控制疾病的時候，這些患者面臨未被滿足的醫(yī)療需求，” Daiichi Sankyo公司的執(zhí)行副總裁兼腫瘤研發(fā)全球主管Antoine Yver博士說：“我們致力于快速推進DS-8201的研發(fā)，并期待與FDA密切合作，盡快為轉(zhuǎn)移性乳腺癌患者帶來新的治療方案。”