2014年，F(xiàn)DA藥物評(píng)價(jià)和研究中心（CDER）審批通過了41個(gè)新藥（Novel New Drugs），包括新藥申報(bào)（NDAs）批準(zhǔn)的新分子實(shí)體（NMEs）和生物制品申報(bào)（BLAs）批準(zhǔn)的新生物藥，數(shù)量是自1996年以來最多的。2014年FDA批準(zhǔn)的新藥有幾個(gè)特點(diǎn)：治療罕見病的孤兒藥的批準(zhǔn)比往年都多；今年批準(zhǔn)的一半以上藥物為“優(yōu)先審查”（Priority Review），比現(xiàn)有的藥物有了改善；FDA突破性認(rèn)定藥物的批準(zhǔn)是去年的3倍，9個(gè)突破性療法指定產(chǎn)品獲得批準(zhǔn)；另外，還批準(zhǔn)了4個(gè)新的抗生素。

圖1：2005~2014年NME/BLA申請(qǐng)及批準(zhǔn)數(shù)量（來源：FDA）

圖1中的*- 2014年申報(bào)數(shù)量包括2014財(cái)年歸檔的申報(bào)數(shù)量+ 2014財(cái)年目前待定數(shù)量（在60天申報(bào)期內(nèi)）；-多次提交（單/多組分）的一個(gè)新分子/生物實(shí)體只計(jì)算一次。

2014年批準(zhǔn)的新藥多于過去平均水平（具體藥物見表1），而申請(qǐng)的數(shù)量則與過去相比保持相對(duì)穩(wěn)定。2005~2013年，CDER每年歸檔的新藥申請(qǐng)平均為34個(gè)，2014年歸檔的申報(bào)為41個(gè)，與最近10年基本保持一致。2005~2013年，CDER每年批準(zhǔn)的新藥申請(qǐng)平均為25個(gè)，而2014年批準(zhǔn)的新藥為41個(gè)，多于同一時(shí)期的任何一年（圖1）。

首創(chuàng)新藥（First-in-Class）

2014年CDER審批通過的41種新藥大多數(shù)具有顯著的治療效果，對(duì)醫(yī)療質(zhì)量和公共健康具有特殊的貢獻(xiàn)。其中，三分之一的新藥（17/41，約41%）被FDA認(rèn)定為首創(chuàng)新藥，在治療特定適應(yīng)癥時(shí)有全新或者特殊的作用機(jī)制。

2014年首創(chuàng)新藥見圖2，其中值得一提的有：

l Harvoni-治療特定病人的慢性丙肝；

l Keytruda-用于不能手術(shù)切除或者轉(zhuǎn)移的黑色素瘤；

l Zontivity-用于降低心臟疾病特定病人發(fā)生血栓性心血管事件的風(fēng)險(xiǎn)。

圖2：2014年批準(zhǔn)的首創(chuàng)新藥

罕見疾病藥物

2014年審批通過的新藥中，大約41%（17/41）用于治療罕見疾病或者“orphan”疾病，這些疾病困擾著20萬的美國(guó)人，這些藥物批準(zhǔn)的意義主要是罕見疾病治療藥物的匱乏。

2014年罕見疾病藥物見圖3，其中值得一提的有：

l Vimizim——用于治療ⅣA型黏多糖貯積癥（半乳糖-6-硫酸酯酶缺乏引起），是首個(gè)獲FDA批準(zhǔn)治療該疾病的藥物；

l Impavido——用于治療利什曼病，最初作為抗腫瘤藥物，后發(fā)現(xiàn)其有抗寄生蟲的作用；

l Sylvant——白細(xì)胞介素6單克隆抗體，治療罕見病多中心型巨大淋巴結(jié)增生癥（MCD）。

l Cerdelga——-治療Gaucher??；

l Esbriet和Ofev——治療特發(fā)性肺纖維化；

l Myalept——治療脂肪代謝障礙繼發(fā)的代謝紊亂，是一種重組人甲硫氨酰瘦蛋白。

圖3：2014年批準(zhǔn)的罕見疾病藥物