吉利德(Gilead)突破性丙肝明星藥物Sovaldi 85000美元/療程(一片1000美元)的定價(jià)飽受各方爭(zhēng)議，同時(shí)也遭到政客、納稅人、保險(xiǎn)商及患者維權(quán)組織的強(qiáng)烈聲討。然而，EvaluatePharma指出，Sovaldi的定價(jià)，勉強(qiáng)排進(jìn)《2013年價(jià)格最高的藥品TOP20》榜單，僅位列第19位。諾華的抗癌藥Gleevec(格列衛(wèi))排在第20，葛蘭素史克(GSK)黑色素瘤藥物Mekinist位列第18。

TOP20榜單中，僅吉利德丙肝藥物Sovaldi、羅氏乳腺癌藥物Kadcyla、百時(shí)美施貴寶結(jié)直腸癌藥物Erbitux(愛(ài)必妥)不是孤兒藥外，其余全部是孤兒藥。2013年中，處方患者數(shù)最低的是Naglazyme，全美僅64例患者;價(jià)格最高的藥物是Soliris，達(dá)到了537000美元/人/年。以下是價(jià)格最高的10種藥品：

1、Soliris——$ 536,629/人/年

制藥商：Alexion;

適應(yīng)癥：陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥(PNH)，這是一種罕見(jiàn)病;超罕見(jiàn)遺傳性疾病——非典型溶血性尿毒綜合征(aHUS);

2、Naglazyme——$ 485,747/人/年

制藥商：BioMarin Pharmaceutical

適應(yīng)癥：粘多糖貯積癥Ⅵ型(MPS VI)，又名馬爾多-拉米(Maroteaux-Lamy)綜合征，這是一種罕見(jiàn)遺傳性疾病;該公司另一種藥物Vimizim于2014年獲批用于粘多糖貯積癥IV型(MPS IV)，又名莫爾基奧(Morquio)綜合征，價(jià)格為380,000美元/人/年;

3、Kalydeco——$ 299,592/人/年

制藥商：Vertex(富泰)制藥

適應(yīng)癥：囊腫性纖維化(cystic fibrosis，CF)，一種罕見(jiàn)性疾病;

4、Cinryze——$ 230,826/人/年

制藥商：Shire(夏爾)

適應(yīng)癥：遺傳性血管水腫(HAE)，一種罕見(jiàn)性疾病，歐美患者總數(shù)僅1800人;

5、H.P. Acthar Gel——$ 205,681/人/年

制藥商：Questcor/Mallinckrodt

適應(yīng)癥：多發(fā)性硬化癥(MS)，幫助患者更好的行走，Acthar是從豬腦垂體中提取的激素藥物，自2001年以來(lái)，不到15年時(shí)間，價(jià)格太高1000倍以上;

6、Sprycel——$ 149,762/人/年

制藥商：百時(shí)美施貴寶(BMS)/大冢(Otsuka);

適應(yīng)癥：慢性髓性白血病(CML)，Sprycel是一種孤兒藥，2013年銷售額12.8億美元，2014年上半年銷售額7.1億美元。諾華是CML領(lǐng)域的領(lǐng)導(dǎo)者，有2種藥物獲批，Gleevec(格列衛(wèi))和Tasigna;格列衛(wèi)價(jià)格84,373美元/年，但Gleevec和Sprycel只是將CML轉(zhuǎn)變?yōu)槁约膊。涓甙簝r(jià)格備受批評(píng)。印度已頒發(fā)強(qiáng)制許可，準(zhǔn)許本土制藥商強(qiáng)仿;此外，印度也正在考慮強(qiáng)仿Sprycel;

7、Pomalyst——$ 147,302/人/年

制藥商：Celgene(新基)

適應(yīng)癥：多發(fā)性骨髓瘤(MM)，2013年上市，是一種口服藥物，價(jià)格比競(jìng)爭(zhēng)對(duì)手Onyx制藥的Kyprolis(carfilzomib)略低。Celgene公司另一款MM藥物Revlimid，價(jià)格為12,8666美元/年。Pomalyst潛力巨大，2013年銷售額3.05億美元，2014年上半年同期增長(zhǎng)213%，達(dá)到2.96億美元。

8、Xyrem——$ 143,604/人/年

制藥商：Jazz Pharmaceuticals(爵士制藥)

適應(yīng)癥：Xyrem(羥丁酸鈉)是一種孤兒藥，是目前唯一獲得FDA批準(zhǔn)用來(lái)治療與猝睡癥(Narcolepsy)相關(guān)的突發(fā)性肌無(wú)力(cataplexy)和白天嗜睡癥(EDS：Excessive daytime sleepiness)的藥物，有14項(xiàng)專利保護(hù)。2007年時(shí)，Xyrem 1毫升劑量?jī)r(jià)格2.04美元，2014年價(jià)格1毫升19.40美元，漲幅高達(dá)804%。

9、Erbitux(愛(ài)必妥)——$ 137,953/人/年

制藥商：默克(Merck KGaA)/百時(shí)美施貴寶(BMS)

適應(yīng)癥： 晚期結(jié)直腸癌，Erbitux是一種抗EGFR單克隆抗體，該藥為新型靶向抗癌藥，業(yè)界預(yù)計(jì)，Erbitux在2014年的銷售額將突破12.5億美元。

10、Revlimid——$ 128,666/人/年

制藥商：Celgene(新基)

適應(yīng)癥：骨髓增生異常綜合征相關(guān)貧血、多發(fā)性骨髓瘤(MM)、套細(xì)胞淋巴瘤(MCL)，該藥于2013年獲中國(guó)批準(zhǔn)用于MM。其中，多發(fā)性骨髓瘤適應(yīng)癥占銷售額的大部分。Revlimid在2013年的銷售額高達(dá)42.8億美元，占總收入的66%。