據藥品審評中心2月28日公布的一份報告顯示，原國家食品藥品監(jiān)督管理局（SFDA）批準的多種新藥與美國FDA批準上市時間僅間隔1年。

從2012年藥品注冊申請受理與審評情況看，創(chuàng)新藥臨床試驗申請的審評等待時間略有縮短并基本維持在4個月左右；上市后補充申請的等待時間也從2012年初的5個月，降至2012年底的3個月。

眾所周知，一些原研進口藥品對于解決我國未被滿足的臨床需求以及提供最新治療手段發(fā)揮著重要作用。藥品審評中心關注國內臨床亟需的進口藥品審評，以使我國公眾盡快用到全球最新藥品。為此，藥品審評中心通過合理配置審評資源，努力縮短具有重要臨床價值的進口藥品國內外上市時間差距。

2012年，原SFDA批準了輝瑞的賽可瑞（克唑替尼）及索坦（舒尼替尼）。此外，還批準了吉利德科學公司的HIV治療藥物恩臨（利匹韋林）和阿斯利康的血液稀釋劑倍林達（替格瑞洛）。

以上4個藥物作為新型創(chuàng)新性藥物，在全球范圍內為患者提供了全新的治療方案。為使中國患者不必漫長等待，在審評思路改變的情況下，實現了創(chuàng)新藥物快速審批。

克唑替尼片：打開肺癌治療新思路

獲批理由：尚無有效治療方法

點評：來自輝瑞的新產品克唑替尼（商品名：塞可瑞）在中國從提交新藥申請到通過審批，由于納入了藥品審評中心的快速審批通道，整個過程僅耗時約11 個月。

肺癌是全球最常見的致死性惡性腫瘤，其發(fā)病率呈逐年上升趨勢，其中約85%～90%為NSCLC（非小細胞肺癌）。大多數NSCLC患者就診時處于不可切除的局部晚期（ⅢB期）或遠端轉移（Ⅳ期）。

對于新診斷晚期NSCLC患者，以鉑類為基礎的聯(lián)合化療方案的中位總生存期(OS)為7.4～9.9個月，化療聯(lián)合貝伐單抗治療的中位OS為12.5個月；二線化療藥物如培美曲塞和多西他賽的中位無進展生存期(PFS) 約2.2～2.9個月，5年生存率小于20%，治療不甚理想。

近年來，靶向藥物開發(fā)及肺癌分子分型研究進展使得臨床可以基于特定地影響疾病預后的分子特征選擇治療藥物（如吉非替尼、厄洛替尼），已經證實是表皮生長因子受體(EGFR)基因突變的NSCLC首選治療藥物，在該人群的中位PFS可達9.5月，中位OS 21.6個月，有效性顯著優(yōu)于傳統(tǒng)的化療。

因此，針對不同影響疾病預后的分子特征的個體化治療成為探索和研究的方向。EML4-ALK融合基因陽性的NSCLC患者已被定義為NSCLC的另一種特殊疾病亞型，獨立于EGFR突變、K-RAS存在?；诂F有流行病學數據，中國間變型淋巴瘤激酶（ALK）陽性NSCLC患者發(fā)生率大約占3%～11%，而對于這一人群尚無有效的治療方法。

克唑替尼為首個針對ALK陽性NSCLC開發(fā)的小分子酪氨酸激酶抑制劑，可抑制c-Met/肝細胞生長因子受體（HGFR）和間變型淋巴瘤激酶及其致癌變異體（如c-Met/HGFR突變體或ALK融合蛋白）的活性，對發(fā)生c-Met/HGFR基因位點擴增或ALK基因位點易位/倒置（如EML4-ALK或NPM-ALK融合變異體）的腫瘤細胞顯現出強效的選擇性生長抑制活性。

在所開展的臨床研究中，依據生物標志物檢測選擇ALK陽性NSCLC作為研究人群，觀察到較既往化療有明顯更優(yōu)的客觀緩解率（ORR）和無進展生存時間（PFS）?？诉蛱婺嶂委烝LK陽性的NSCLC患者獲得了與接受EGFR-TKI的EGFR突變陽性患者相當的治療效果。據此，本品首先于2011年8月26日在美國按加速審批程序獲準上市。目前，克唑替尼已在47個國家和地區(qū)獲準上市。

蘋果酸舒尼替尼膠囊：新適應證取勝

獲批理由：臨床需求明確

點評：來自輝瑞的蘋果酸舒尼替尼膠囊2007年就已在中國上市。從現有藥物開發(fā)新適應證，對于患者和社會來說，是成本較低的創(chuàng)新之一。而新適應證盡快獲批對于患者而言是最大的福音。

胰腺神經內分泌腫瘤（p-NET）屬于罕見的腫瘤，其發(fā)病率約為0.3/10萬，約占所有胰腺腫瘤的1%～2%。目前，手術是唯一可治愈的治療方法。對于無法手術的患者，治療目標為改善癥狀并維持較好的生活質量。目前可使用的藥物包括生長抑素及其類似物（如醋酸奧曲肽、醋酸蘭瑞肽等）。對于廣泛轉移且無法手術的患者，只能采用化療、局部栓塞、干擾素治療，但上述治療的獲益尚不肯定。因此，對于不可切除的轉移性高分化進展期胰腺神經內分泌瘤成年患者，在治療方面存在明確的臨床需求。

蘋果酸舒尼替尼（Sunitinib）是一種小分子酪氨酸激酶抑制劑，適應證為甲磺酸伊馬替尼治療失敗或不能耐受的胃腸間質瘤（GIST）和不能手術的晚期腎細胞癌（RCC）。批準的第3個適應證為不可切除的轉移性高分化進展期胰腺神經內分泌瘤成年患者。

該產品獲批新適應證，主要依據于其臨床需求的迫切性。同時，在有效性方面，該藥關鍵Ⅲ期研究中納入了部分亞洲人群（21例），雖然病例有限，但亞洲人群顯示出更為明顯的療效（PFS值，19.8月vs3.6月）。

在安全性方面，對納入研究中的21例亞洲患者（舒尼替尼組11例），37.5mg/天給藥方案的安全性進行評估，結果表明亞洲和非亞洲患者不良事件的發(fā)生類型相同。某些不良事件在亞洲患者中更為常見，但均為已識別的不良事件。在調整單次給藥劑量后，不良反應有所下降，安全性有一定保障。

在種族敏感性方面，藥代動力學研究結果證實舒尼替尼為非種族敏感性藥物。結合該品在我國上市后的研究數據顯示，我國腎癌和胃腸間質瘤的臨床療效和全球數據一致，無臨床意義的人種差異，同時安全性良好并可以接受。

利匹韋林片：抗HIV更安全

獲批理由：不良反應更少

點評：來自西安楊森的利匹韋林（商品名：恩臨）是用于抗人類免疫缺陷病毒 (HIV)治療新型藥物。對于病情復雜的HIV來說，新型藥物如果能在安全性上有所提高，就已經是很大的創(chuàng)新了。

HIV感染者和艾滋病患者，尤其是同時接受美沙酮維持治療者的抗病毒治療往往治療依從性差，患者治療效果不佳。臨床試驗數據顯示，鹽酸利匹韋林片對HIV復制具有明顯抑制作用，與美沙酮沒有顯著的藥物相互作用，適合接受美沙酮維持治療的HIV/AIDS患者。它的妊娠分級為B（美國FDA），因此可用于HIV感染者和艾滋病患者中的育齡婦女。另外，它還適用于對其他非核苷類反轉錄酶抑制劑不良反應不耐受的HIV感染者和艾滋病患者，因為其不良反應較其他非核苷類反轉錄酶抑制劑少見。

作為新一代非核苷類反轉錄酶抑制劑，恩臨對HIV復制具有明顯抑制作用，與美沙酮沒有顯著的藥物相互作用，其不良反應較其他非核苷類反轉錄酶抑制劑少見。每日服用一次片劑，一次一片25毫克，服藥方法簡便，可提高服藥依從性。

替格瑞洛片：抗血小板新星

獲批理由：優(yōu)于現有藥物

點評：來自阿斯利康的替格瑞洛（倍林達）對于抗血小板治療來說是一種全新的藥物。多年的抗血小板治療效果一直不太好，而這種新型藥物出現，有望進一步提升患者的生活質量。

據統(tǒng)計，中國每年新增急性冠狀動脈綜合征（ACS）患者數量超過100萬，因ACS死亡的人數超過30萬?？寡“逯委熓茿CS必不可少的基本治療，但也有其局限性。據GRACE注冊臨床研究顯示，ACS患者1年后死亡率約為15%，3年后升高至25%，4年后可達39%。然而在目前的治療方法中，有的患者因CYP2C19基因多態(tài)性問題，導致有對氯吡格雷抵抗或低反應人群的存在。

研究顯示，與氯吡格雷相比，ACS患者經倍林達治療12個月后，其心血管死亡、心肌梗死及卒中的復合終點相對風險進一步降低16%，心血管死亡相對風險進一步降低21%。氯吡格雷的抗血小板反應變異性影響其療效，提高治療依從性、使用新型口服抗血小板藥物是改善ACS患者預后的可選擇方案。

與氯吡格雷相比，接受替格瑞洛治療的ACS患者每獲得一個QALY（質量調整生命年）值所需成本不足人民幣15000元，該值明顯低于傳統(tǒng)的成本-效果分析閾值。與目前的標準治療相比，替格瑞洛在治療ACS患者時能以可接受的成本提高QALY。

這一革命性藥物已經在全球85個國家獲批，被列入29個國家的醫(yī)療保險目錄，進入31個國家病人自付目錄。2010年12月，該藥在歐洲率先上市，2011年7月得到FDA批準。替格瑞洛已被10部國際治療指南推薦用于急性冠脈綜合征患者的治療，其中包括歐洲心臟病學會（ESC）指南、美國心臟病學會（ACC）指南和美國心臟協(xié)會（AHA）指南等。