1995-2013年醫(yī)藥公司共向EMA提交了70個(gè)中樞神經(jīng)系統(tǒng)新藥上市申請，其中精神障礙新藥上市申請29個(gè) (41%)，神經(jīng)病變疾病新藥上市申請41個(gè)(59%)。

隨著科學(xué)技術(shù)的發(fā)展，在過去的二十年間，中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病的發(fā)病機(jī)理研究已經(jīng)取得了一定的進(jìn)展，但是中樞神經(jīng)系統(tǒng)藥物的審批數(shù)量卻并沒有隨之呈現(xiàn)增長的趨勢。中樞神經(jīng)系統(tǒng)新藥審批數(shù)量較少的原因，大家眾說紛紜。有人認(rèn)為是藥監(jiān)部門對中樞神經(jīng)系統(tǒng)新藥審批設(shè)置了更高的門檻，因而導(dǎo)致新藥數(shù)量少；有人則認(rèn)為中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病病因復(fù)雜，研發(fā)新藥困難重重匯報(bào)率太低，醫(yī)藥公司縮減了研發(fā)管線從而造成新藥數(shù)量少的局面。為了尋找到真正的原因，歐洲藥品管理局（The European Medicines Agency ，EMA）的科研人員系統(tǒng)調(diào)研了1995-2013年向EMA提交的中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病新藥上市申請，深入分析了中樞神經(jīng)系統(tǒng)新藥審批數(shù)量偏低的原因。

1995-2013年醫(yī)藥公司共向EMA提交了70個(gè)中樞神經(jīng)系統(tǒng)新藥上市申請，其中精神障礙新藥上市申請29個(gè) (41%)，神經(jīng)病變疾病新藥上市申請41個(gè)(59%)。70%的中樞神經(jīng)系統(tǒng)新藥上市申請 (49個(gè))獲得批準(zhǔn)，10%的新藥申請(7個(gè))被否決，20%的(14個(gè))新藥申請撤銷。而1995-2007年統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)顯示EMA全部疾病領(lǐng)域新藥上市申請批準(zhǔn)的比例為74%，因此中樞神經(jīng)系統(tǒng)新藥70%的批準(zhǔn)比例并不低于其他疾病。從新藥審評時(shí)間的角度來看，70個(gè)中樞神經(jīng)系統(tǒng)新藥的平均審批時(shí)間為393天（從113–773天不等），與全部新藥388天的評審時(shí)間并無太大差異。神經(jīng)病變新藥評審時(shí)間（388天）與精神障礙新藥評審時(shí)間（394天）也無顯著差別。因此藥監(jiān)部門對中樞神經(jīng)系統(tǒng)藥物設(shè)置更高監(jiān)管標(biāo)準(zhǔn)導(dǎo)致新藥上市數(shù)量少的論斷并不成立。

表1 1995-2013年向歐盟提交新藥上市申請的中樞神經(jīng)系統(tǒng)藥物基本情況

數(shù)據(jù)來源：Nature Reviews Drug Discovery，2014-12-19優(yōu)先出版； doi：10.1038/nrd4511

那么，問題來了，中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病近年來上市的新藥數(shù)量少的原因究竟是什么呢？縱觀1995-2013年每年向EMA提交的中樞神經(jīng)系統(tǒng)新藥上市申請，就會(huì)發(fā)現(xiàn)一個(gè)問題，平均每年向EMA提交上市申請的中樞神經(jīng)系統(tǒng)新藥不超過2個(gè)，甚至在2001年沒有就沒有新藥上市申請。從這組數(shù)據(jù)就能反映出醫(yī)藥公司對中樞神經(jīng)系統(tǒng)新藥研發(fā)缺乏興趣，研發(fā)管線太薄弱，這才是新藥數(shù)量少的根本原因。

1995-2013年向歐盟提交新藥上市申請的中樞神經(jīng)系統(tǒng)藥物年代分布

數(shù)據(jù)來源：Nature Reviews Drug Discovery，2014-12-19優(yōu)先出版； doi：10.1038/nrd4511

1995-2013年歐盟EMA審批上市的神經(jīng)病變疾病新藥

數(shù)據(jù)來源：Nature Reviews Drug Discovery，2014-12-19優(yōu)先出版； doi：10.1038/nrd4511

1995-2013年歐盟EMA審批上市的精神障礙新藥