近日，美國密爾沃基一本叫做《Sentinel and MedPage Today》的雜志發(fā)表一篇文章分析過去10年FDA批準(zhǔn)上市的抗癌藥，結(jié)果發(fā)現(xiàn)在54個上市新藥中有74%的藥物沒有證據(jù)顯示能延長患者壽命，也不能改善患者生活質(zhì)量。

在2004-2011年上市的26個新藥中只有3個顯示能延長患者壽命而且還不是很長。文章作者質(zhì)疑是否患者和支付部門應(yīng)該為療效不確定但動輒10萬美元一年的高藥價買單。

從表面上看FDA批準(zhǔn)這么多療效未知的藥物實在有瀆職之嫌，但實際情況要復(fù)雜得多。

癌癥依然是致死率很高的惡性疾病，F(xiàn)DA為了讓面臨死神的癌癥病人有最大機(jī)會生存開辟了多個快速審批通道。其中一個是如果藥物能縮小患者腫瘤或延長無進(jìn)展生存期則可以快速上市，但生存期療效廠家應(yīng)該在上市后做臨床實驗證實。

遺憾的是藥物應(yīng)答和無進(jìn)展生存期并不是總和生存期一致，而且有時生存期很難證實因為鑒于癌癥患者可能只有一線機(jī)會生存很多療效實驗允許交叉用藥，即對照組的患者如果病情惡化可以轉(zhuǎn)到用藥組，這為生存期的確定增加了難度。但是如果沒有生存期或生活質(zhì)量數(shù)據(jù)的確不應(yīng)該向病人和支付部門收取高額費用。

需要說明的是患者和消費者組織有時的確需要惡性疾病藥物在療效確證之前上市。前一陣美國科羅拉多州州長John Hickenlooper簽署了一項所謂嘗試權(quán)法案，即允許生命垂?；颊咴谒幸延兴幬餆o效時可以使用已完成I期實驗但尚未上市的新藥。

六年前羅氏的抗癌藥Avastin通過快速通道上市(三陰性乳腺癌那

個適應(yīng)癥)但后來證明沒有生存期療效被FDA撤市，引起患者和消費者組織的大規(guī)?？棺h。罕見病藥物尤其嚴(yán)重，F(xiàn)DA幾乎總是在消費者要求加速審批的壓力下。所以造成現(xiàn)在這種狀況原因是多方面的。

另一個問題是FDA只負(fù)責(zé)批準(zhǔn)藥物但無權(quán)定價。以前這個問題不突出，但最近新藥價格不斷飆升而各國政府又紛紛陷入財政危機(jī)之中，所以對藥品是否物有所值開始嚴(yán)格審查。英國著名的NICE已經(jīng)拒絕為多個癌癥新藥支付廠家要求的藥價，德國也迫使一些EMA批準(zhǔn)的藥物從德國市場退出。以后的趨勢將是支付部門比藥監(jiān)部門擁有更大權(quán)力，得到上市許可只是一小步，得到支付部門的認(rèn)可才是最關(guān)鍵的。

在研發(fā)經(jīng)費有限的現(xiàn)在支付部門的政策對新藥研發(fā)有著重要的導(dǎo)向作用，如果沒有證據(jù)能延長患者壽命或僅延長一兩個月壽命的新藥都可以賣一年10萬美元那么廠家在利益驅(qū)使下必然會做出更多這樣的藥物。

比如現(xiàn)在只占肺癌5%的ALK變異亞型藥物除了兩個上市的還有5、6個在晚期臨床。這些后來的同類藥物能為患者和社會帶來多少價值實在令人懷疑。支持他們做這類產(chǎn)品的動力是高藥價和相對低風(fēng)險。而這個高藥價間接鼓勵了研發(fā)資源的浪費，這些研發(fā)經(jīng)費應(yīng)該用在更可能為人類造福的其它科研活動中。