你知道全世界最昂貴的藥有哪些嗎？大多數(shù)是孤兒藥！這種用于診斷及防治罕見病的藥品，由于患者少、研發(fā)成本高，很少被藥企關注，因此被業(yè)內形象地稱為“孤兒藥”。

    “目前我國對孤兒藥的研發(fā)幾乎空白，全進口藥費昂貴、未進醫(yī)保，很多罕見病患者只能放棄治療?！眲倓傔^去的周末，孤兒藥界定與市場準入政策全國學術研討會在中國藥科大學召開，與會專家們就如何保障罕見病患者的權益、促進罕用藥的研發(fā)等展開論證。

    哪些病算是罕見??？

    “什么叫罕見病？由此延伸，什么是孤兒藥？這種準確界定，是本次論壇的目的之一?！睋?jù)悉，該論壇由上海市醫(yī)學會罕見病?？品謺?、中國藥科大學和南京醫(yī)科大學共同主辦。除了來自相關高校及醫(yī)院的專家外，國家食品藥品總局藥品審評中心(CDE)、國家人力資源社會保障部醫(yī)療保險司領導等權威機構工作人員也參與了研討。

    上海交大醫(yī)學院附屬新華醫(yī)院內科主任李定國教授介紹說，2012年，國務院《國家藥品安全“十二五”規(guī)劃》明確提出“鼓勵罕見病用藥研發(fā)”，這意味著罕見病用藥的研發(fā)與生產已正式納入國家藥品規(guī)劃范疇。但是，目前我國缺乏罕見病及其用藥的法律界定，相應導致罕用藥上市準入制度、醫(yī)療保險制度、藥品定價制度無法實施等系列問題，成為制約罕用藥產業(yè)發(fā)展的瓶頸障礙。

    全球藥物信息協(xié)會主席蘇嶺告訴金陵晚報記者：全世界有30多個國家對罕見病設定了指標界定，但是由于罕見病80%是遺傳性疾病，因此存在種族和地域之分，造成各國認定的標準不同?！澳壳拔覈鴮币姴〉慕缍ㄟ€很模糊，國內專家學者此次達成的共識是：全國發(fā)病率萬分之一、患病率50萬分之一的病種。比如戈謝病、‘漸凍人’、‘玻璃娃娃’等?！?

    “孤兒藥”動輒數(shù)百萬元

    “目前國際上通常認為罕見病大約有6000種左右，最可怕的是，這些病大多數(shù)能嚴重致殘致死，只有1%左右可以治療。但藥物相當昂貴，比如戈謝病每年治療費用在200萬-400萬左右，很多患者只能等死?！睆V州市婦女兒童醫(yī)療中心內分泌代謝科主任、廣東醫(yī)學會罕見病學會分主任委員劉麗說，罕見病患者相當分散。

    由于醫(yī)療保障的缺失，高昂的醫(yī)療費用患者根本負擔不起。李定國舉了個例子：“福布斯”排行榜曾統(tǒng)計出全世界最昂貴的9種藥，其中大部分都是孤兒藥。

    為何這么昂貴？“市場小，研發(fā)費用高，投入與收益不符，所以藥廠更愿意在其他大品種病上投入。”如何激勵藥企去研發(fā)罕見病藥品，沈陽藥科大學工商管理學院楊悅教授表示，從政策層面看首先是盡量幫助企業(yè)降低研發(fā)成本，比如政府以及非官方資金共同資助企業(yè)部分研發(fā)經費；間接的激勵政策包括藥品的快速審批，免稅或減稅；從收益角度，授予企業(yè)一定的市場獨占期，從而保證企業(yè)能收回研發(fā)投入。在藥品上市后，單獨靠患者支付可能很困難，這也會間接影響到企業(yè)的收益。

    國內上市孤兒藥僅130種

    如此昂貴的孤兒藥，中國目前有多少種？“截至去年，大陸上市的罕用藥數(shù)目是130個。”中國藥科大學國際醫(yī)藥商學院副院長丁錦希教授介紹說，美國自1983年成為全世界第一個實施《罕用藥法案》的國家，到去年上市罕用藥已經達到410個。

    除了罕用藥數(shù)目少，對于高昂費用，在醫(yī)保保障上我國也顯得捉襟見肘，“2009年版國家基本藥物目錄共列入307種藥品，其中能夠用于罕見病治療的僅有3種，我國上市的130種罕用藥中，進入國家醫(yī)保目錄的僅有57種，其中僅10種可以全額報銷?！?

    “由于罕見病患者少，按照常規(guī)審批流程，在臨床案例試驗中孤兒藥很難通過?？赡芤环N藥5年之后上市，國外已經又研發(fā)一批了。”在論壇上，丁錦希教授建議，完善罕用藥特殊上市保障制度的相應配套制度，在上市審批注冊、稅收和基金資助等方面給予罕用藥相應的鼓勵政策，對急需罕用藥設立綠色通道快速審批。另外，還要提升國家基本藥物目錄和醫(yī)保目錄內罕用藥的納入水平，或者可以設立專門的《罕用藥報銷目錄》，對于成本效益比較低的罕用藥，嘗試采取醫(yī)保、個人負擔、商業(yè)保險和民間捐資等多渠道救助方式。

責任編輯：賈秀

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